全国的sma病友群在这一天都躁动了起来。
之前三清发布临床实验公告的时候,许多家长因为或这或那的原因,都没有第一时间申请。
有的是家境还不错,已经用上了渤健的诺西那生钠注射液,孩子暂时有所好转,所以不着急。
有的是心存疑虑,想要看看临床实验结果再说。
有的是离昆市太远, 一时之间赶不过来。
总之,林林总总,大部分人都还没来得及申请,临床一期就已经结束了。
此刻,当他们看到了群友发布或转载的实验病患儿的康复照片。
瞬间就坐不住了。
“妮妮妈,你说说这个申请要什么条件啊?”
“对啊,你家孩子多久治好的啊?”
“真的就一针?打下去就行了?”
“太好了, 我家宝宝终于有救了,我马上就去申请。”
妮妮妈一一耐心回复。
“要求不高的, 只要带上病例,然后说说基本情况就行。”
“做检查花了一天,然后就是打针,在病房里等了大概三天吧,妮妮就能呼吸和吃饭了,第二天就坐了起来,过了几天就能站起来了。”
“反正真的很神奇,简直就是神药啊!你们快点去申请啊,早点实验早点好!”
妮妮妈的语句中充满着喜悦,掏心掏肺地分享着自己参与临床实验的所有经验。
家长们看着无不激动万分。
离得近的立马就动身前往昆市, 离得远的也马上打电话咨询报名情况。
“喂喂,你好, 是三清药业吗?我是脊髓性肌萎缩症患儿的家长,我想问一下怎么申请临床实验呀?”
“你好, 感谢您的来电,是这样的,目前这个病症的临床二期实验人数是300, 很抱歉已经全部满了, 您可以登记下信息,申请临床三期实验,到时候我们会提前联系你的。”电话那头的声音十分甜美。
“啊?这么快就报满了啊?”家长顿时失望无比,想了想又继续问道:“那三期大概需要多少人?”
“三期具体人数还未定,按惯例应该是要上千人的。”
“好,那你现在就给登记信息,我马上报名。”
这样的一幕幕不断发生,临床实验申请名单越来越长。
由于罕见病的患者本身就比较少,所以临床实验人数要求也比普通的病症要低。
sma已经算罕见病里面患者多的了,好歹有几万人,患者不算难找。
有的病全球也就几百人,国内才几十个人,获取患者极为不易。
这次sma的临床三期实验只要1000人就够了,所有临床实验加起来一共也就1330人。
所以,很快临床三期的名额也都满了。
有的人申请成功,欣喜若狂。
有的人晚了几步,错失良机, 他们只能继续等待临床四期实验, 或者药物上市了。
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临床实验一个月后,三清集团召开了新闻发布会。
正式宣布了脊髓性肌萎缩症(sma)基因治疗药物的成功, 并展示了临床一期和二期的实验报告。
消息一出,全场媒体彻底沸腾!
无论国内外记者,瞬间都激动得脸色通红。
“卫总,请问三清是要向罕见病的基因治疗这一领域发起进攻了吗?”
“没错。这次sma基因药物的成功,不仅仅意味着sma患者们可以脱离苦海,也说明了我们公司已经有实力在基因治疗领域大展拳脚。”
卫康一脸自豪地宣布:“众所周知,80%的罕见病都是单基因遗传疾病,基因治疗是最快捷的根治途径,以前我们面对这些疾病只能束手无策,或者采取一些治标不治本的方法,而现在,人类已经有了充足的技术手段,可以拯救更多的罕见病患者了。”
“我们会继续使用基因治疗手段攻克其他的罕见病,请大家拭目以待!”
现场顿时掌声雷动。
发布会结束后,一位位中外记者,立即激动万分地写起了新闻报道,迫不及待地发布到网上。
有些记者甚至出了会场,直接在回程的车上就写了起来。
“三清正式宣布攻克脊髓性肌萎缩症(sma)症,并向其他罕见病宣战。”